J. Julius Zhu sa att huvudtanken bakom forskningen var "faktiskt mycket enkel, " men "det tog oss många år att få det här att fungera." Kredit:Dan Addison, Universitetskommunikation
En ny teknik för att exakt rikta in sig på molekyler i celler banar väg för läkemedel som är fria från biverkningar.
Forskaren J. Julius Zhu från University of Virginia School of Medicine och hans kollegor har utvecklat ett sätt att manipulera molekyler från fack till fack inom enskilda celler. Otroligt, samma molekyler gör olika saker beroende på var de befinner sig, fastställde forskarna. Genom att manipulera molekylerna, forskare kan bestämma exakt vilka platser de ska rikta in sig på, samtidigt som du undviker platser som skulle orsaka skadliga biverkningar.
"Problemet med biverkningar orsakas av att du helt enkelt inte kunde särskilja molekylerna som gör olika saker i samma cell, " sa Zhu. "Om du blockerade en molekyl, du blockerade den oavsett vad den gjorde. Och det har oftast oönskade biverkningar. Nästan alla läkemedel som kan behandla sjukdomar har biverkningar, antingen större eller mindre, men oftast har de alltid något."
Tills nu, läkemedel har riktat sig mot molekyler på ett mycket allmänt sätt. Om en molekyl ansågs vara skadlig, forskare kan försöka utveckla ett läkemedel för att blockera det helt.
Men Zhus nya arbete belyser nackdelen med den där hagelgevärsstrategin. En molekyl kan orsaka problem på grund av vad den gör i en del av cellen, men, på samma gång, samma molekyl gör något helt annat i andra delar – kanske något oerhört viktigt. Så att stänga av den helt skulle vara som att försöka lösa problemet med trafikstockningar genom att förbjuda bilar.
Nu, snarare än att grovt försöka blockera en molekyl oavsett dess många funktioner, läkare kan rikta in sig på en specifik molekyl som gör en specifik sak på en specifik plats. Det tillför en ny nivå av precision till konceptet precisionsmedicin – medicin skräddarsydd exakt efter patientens behov.
J. Julius Zhu, PhD, och kollegor vid University of Virginia School of Medicine har utvecklat ett sätt att skapa läkemedel utan biverkningar som är säkrare och effektivare. Kredit:Dan Addison | University of Virginia Communications
Zhu, vid UVAs institution för farmakologi, tror att tekniken kommer att vara användbar för många olika sjukdomar, men speciellt för cancer och neurologiska tillstånd som autism och Alzheimers. De där, särskilt, kommer att dra nytta av en bättre förståelse för vilka molekyler på vilka platser som skulle göra bra mål, han och hans kollegor noterar i en ny uppsats att de delar sin teknik med andra forskare.
Tekniken kommer också att påskynda utvecklingen av nya behandlingar genom att forskare snabbare kan förstå vad molekyler gör och vilka som bör riktas mot.
"Idén [bakom tekniken] är faktiskt väldigt enkel, " sa Zhu. "Men det tog oss många år att få den här saken att fungera."
Zhu och hans team har beskrivit den nya tekniken i den vetenskapliga tidskriften Nervcell .
