I en nyligen genomförd studie på möss, forskare hittade ett sätt att leverera specifika läkemedel till delar av kroppen som är exceptionellt svåra att komma åt. Deras Y-formade blockkatiomer (YBC) binder med vissa terapeutiska material och bildar en förpackning som är 18 nanometer bred. Förpackningen är mindre än en femtedel av storleken på de som producerats i tidigare studier, så den kan passera genom mycket mindre luckor. Detta gör att YBC kan glida igenom täta barriärer vid cancer i hjärnan eller bukspottkörteln.

Kampen mot cancer utkämpas på många fronter. Ett lovande område är genterapi, som riktar in sig på genetiska orsaker till sjukdomar för att minska deras effekt. Tanken är att injicera ett nukleinsyrabaserat läkemedel i blodomloppet - typiskt litet störande RNA (siRNA) - som binder till en specifik problemorsakande gen och inaktiverar den. Dock, siRNA är mycket ömtåligt och behöver skyddas i en nanopartikel, annars bryts det ner innan det når sitt mål.

"siRNA kan stänga av specifika genuttryck som kan orsaka skada. De är nästa generation av bioläkemedel som kan behandla olika svårbehandlade sjukdomar, inklusive cancer, " förklarade docent Kanjiro Miyata vid University of Tokyo, som tillsammans ledde studien. "Dock, siRNA elimineras lätt från kroppen genom enzymatisk nedbrytning eller utsöndring. Uppenbarligen krävdes en ny leveransmetod."

Nuvarande, nanopartiklar är cirka 100 nanometer breda, en tusendels tjocklek på papper. Denna är tillräckligt liten för att ge dem tillgång till levern genom den läckande blodkärlsväggen. Men vissa cancerformer är svårare att nå. Bukspottkörtelcancer är omgiven av fibrösa vävnader, och cancer i hjärnan av tätt sammankopplade kärlceller. I båda fallen är de tillgängliga luckorna mycket mindre än 100 nanometer. Miyata och kollegor skapade en siRNA-bärare som är tillräckligt liten för att glida igenom dessa luckor i vävnaderna.

"Vi använde polymerer för att tillverka en liten och stabil nanomaskin för leverans av siRNA-läkemedel till cancervävnader med en tät åtkomstbarriär, ", sa Miyata. "Formen och längden på komponentpolymerer är exakt justerade för att binda till specifika siRNA, så det är konfigurerbart."

Teamets nanomaskin kallas en Y-formad blockkatiomer, som två komponentmolekyler av polymera material är sammankopplade i en Y-form. YBC har flera platser med positiv laddning som binder till negativa laddningar i siRNA. Antalet positiva laddningar i YBC kan kontrolleras för att bestämma vilken typ av siRNA det binder till. När YBC och siRNA är bundna, de kallas ett enhetspolyjonkomplex (uPIC), som är mindre än 20 nanometer stora.

"Det mest överraskande med vår skapelse är att komponentpolymererna är så enkla, ändå är uPIC så stabil, " avslutade Miyata. "Det har varit en stor men värdig utmaning under många år att utveckla effektiva leveranssystem för nukleinsyraläkemedel. Det är tidiga dagar, men jag hoppas att denna forskning framskrider från möss för att hjälpa människor med svårbehandlade cancerformer en dag."

Studien publiceras i Naturkommunikation .