Genom att manipulera "instruktionsmanualerna" som styr cellfunktionen i våra kroppar, vi kommer snart att kunna bekämpa många sjukdomar, inklusive det nya coronavirusutbrottet. Dock, i värsta scenariot, sådana innovationer kommer bara att gynna de rika.

Nyligen, det rapporterades att ett vaccin mot det nya coronaviruset skulle kunna vara klart för testning på djur inom en månad, och på människor inom tre månader. Denna process tar normalt flera år, men innovativ vaccinteknik kan göra jobbet i rekordfart.

Den nya tekniken använder sig av mRNA (förkortning för budbärar-RNA), som bär nukleinsyror - livets kemiska "byggstenar". Budbärar-RNA fungerar som en "arbetskopia" av generna (gjorda av DNA) som våra kroppar måste läsa för att göra de proteiner som styr de livsprocesser som äger rum i våra celler. RNA representerar en familj av molekyler som strukturellt liknar DNA.

Forskning om mRNA bedrivs i rasande fart, men är till stor del i händerna på ett litet antal läkemedelsföretag inom den privata sektorn. Detta är besvärligt ur ett folkhälsoperspektiv.

Extremt dyrt

Som är fallet med för närvarande tillgängliga läkemedel som innehåller andra former av RNA, vacciner och läkemedel baserade på mRNA kan vara extremt dyra att tillverka.

Om alla, inklusive de fattigaste i samhället, kommer att delta i hälsorevolutionen som utlovas av mRNA-teknik, Forskning måste ske inom alla sektorer och bör inte begränsas till privata företag.

Men detta kommer att kräva den offentliga sektorn, både i Norge och globalt, att investera i denna teknik.

Stort utrymme för förbättringar

Låt oss vara tydliga. De vacciner vi använder idag utgör en solid grund för global hälsa.

Utvecklingen av ett traditionellt antiviralt vaccin börjar vanligtvis med isolering av hela eller delar av ett patogent virus, som sedan orsakas att vara mer eller mindre inaktiv. Det injiceras sedan i kroppen för att stimulera ett nödvändigt immunsvar.

Denna strategi har fungerat sedan slutet av 1700-talet, när det första smittkoppsvaccinet utvecklades.

Men mycket har hänt sedan dess. Enligt den privata stiftelse som bildades av Bill och Melinda Gates för att stödja vaccinutveckling, vacciner har räddat livet på 122 miljoner barn under åren mellan 1990 och 2017.

Dock, det finns fortfarande stort utrymme för förbättringar.

Farväl till allergiska reaktioner

Nuvarande tillvägagångssätt för utveckling av vaccin är komplicerade processer som kännetecknas av mycket osäkerhet och en hel del tester – vilket allt tar tid.

Dessutom, virus som används i vacciner måste utformas för att uppnå exakt den lämpliga nivån av virulens som stimulerar det önskade immunsvaret. Om stimuleringen är för mild, vaccinet har ingen effekt. Om den är för stark, mottagaren blir sjuk.

Många av våra nuvarande vacciner innehåller även spår av föreningen formalin, som i några få fall orsakar allergiska reaktioner. Men formalin kan elimineras om vi använder mRNA-baserade vacciner.

Så vad är hemligheten?

Instruktionsmanual för cellerna i våra kroppar

Messenger-RNA är faktiskt en "instruktionsmanual" som våra celler hänvisar till för att göra proteiner. Proteiner är viktiga för assimilering och bearbetning av näringsämnen i våra kroppar, samt nedbrytning av skadliga ämnen och kroppsförnyelse.

De vanligaste läkemedlen verkar genom att ändra proteinfunktioner. Dock, dessa förändringar är vanligtvis oprecisa – med biverkningar som kan vara allt från obetydliga till livshotande.

Messenger-RNA består av fyra nukleinsyrakomponenter som förkortas till A, U, C och G. Konfigurationen av dessa komponenter läses av cellerna som instruktionerna i ett matlagningsrecept. Om mRNA-instruktionerna inte kan läsas, dess budskap kommer inte att ha någon effekt och därför kommer inga biverkningar att utvecklas. Men om meddelandet läses korrekt, kroppen kommer att tillverka exakt rätt sorts proteiner den behöver – varken mer eller mindre, vid rätt tidpunkt och på rätt plats.

Vacciner och andra läkemedel baserade på denna process öppnar alltså dörren till fantastiska möjligheter.

Proteinkodande virusfragment förpackade i syntetiska molekyler

Så snart den genetiska sammansättningen av ett nytt virus har kartlagts, vi kan koda dess nyckelfragment till en syntetisk mRNA-molekyl och leverera den till kroppen som ett vaccin.

Kroppen använder instruktionerna i vaccinet för att göra ett nytt protein. Immunförsvaret reagerar, men dess skyddande respons fortskrider utan någon risk för infektion. På det här sättet, kroppen gör sig redo att bekämpa viruset när det dyker upp.

Utmaningen vi står inför är alltså tvåfaldig. För det första, tillverkning och hantering av mRNA är en krävande process. För det andra, det har visat sig svårt att leverera de genetiska "arbetskopiorna" intakta till de platser i våra celler där de behövs som mest. Dock, forskare har övervunnit dessa problem genom att förpacka mRNA-molekyler i lipidbaserade nanokapslar – vilket öppnar vägen för behandling av en hel rad sjukdomar.

Bekämpa cancer

Listan över potentiella tillämpningar sträcker sig från läkemedel för att bekämpa cancer, ärftliga genetiska sjukdomar och neurologiska sjukdomar, till vacciner mot infektioner.

På SINTEF, vi arbetar med användningen av nanopartikelformigt mRNA vid behandling av så kallad trippelnegativ bröstcancer, vilket är en av de mest dödliga formerna av sjukdomen. Detta arbete är en del av ett projekt kallat EXPERT som finansieras av EU med 150 miljoner NOK.

I nanopartikelbaserade lösningar av denna typ, mRNA-fragmentet kan lätt ersättas utan att läkemedlet fördelar sig annorlunda i kroppen. Således, när vi får nya fakta om en viss sjukdom, vägen till en effektiv läkemedelsbehandling kan vara kort.

Offentlig sektors engagemang

Baksidan av denna historia är de höga kostnaderna förknippade med RNA-läkemedelsbehandlingar, och det är här utmaningen ligger. Genom att konsolidera den globala offentliga sektorns investeringar i forskning inom detta område, det kan vara möjligt att förhindra monopolisering av mRNA-läkemedelstillverkning av marknadsdrivna privata företag.

Endast på detta sätt kan mRNA-teknik tillämpas till fördel för alla – i linje med FN:s hållbarhetsmål.