Kredit:Liverpool School of Tropical Medicine
Forskare vid LSTM tittar på nya sätt att skapa och leverera mediciner för ett brett spektrum av immunmedicinerade neuropatier, genom att utveckla nya syntetiska versioner av behandlingen som för närvarande ses som den sista utvägen av läkare; intravenös immunglobulinbehandling (IVIg).
IVIg fungerar som en grundterapi för tillstånd inklusive kronisk inflammatorisk polyneuropati (CIDP) och Guillain-Barrés syndrom, som har kommit till världens uppmärksamhet de senaste månaderna som en konsekvens av Zika-virusutbrottet. Den globala konsumtionen av IvIg har tredubblats sedan 1980 med 100 ton som injiceras intravenöst varje år, detta har påverkat leveranser både inom NHS och globalt, som nu är kritiskt begränsade.
Denna brist på tillgänglighet i kombination med betydande kliniska begränsningar härrör från beroendet av mänskliga donatorer och det faktum att mindre än 5 % av injicerat IVIg är terapeutiskt aktivt, vilket betyder att stora doser krävs; jakten på biomimetiska ersättningar är nu brådskande. En grupp ledd av LSTM:s professor Richard Pleas ligger i spetsen för den sökningen och har utvecklat ett antal syntetiska alternativ.
I en tidning publicerad i Journal of Biological Chemistry , Professor Pleas och kollegor beskriver vikten av sockerarter som kallas sialinsyra i dessa syntetiska strukturer för att öka deras förmåga att binda effektivt med receptorer i människokroppen. "Ett av de stora problemen med IVIG är att en patient behöver en enorm dos för att behandlingen ska vara effektiv, vilket kan leda till biverkningar på grund av överdriven proteinbelastning." Förklarar Professor Pleas:"Vi har funnit att genom att tillsätta sockerarter till den syntetiska föreningen och flytta deras position i den, vi kan göra upp till 80 % av denna syntetiska produkt aktiv, vilket innebär att endast en bråkdel skulle behövas för effektiv behandling, minska risken för biverkningar och avsevärt sänka kostnaden för behandling."
Projektgruppen, består av forskare från LSTM och University of Oxford, beskriver dessa syntetiska ersättningar för IvIg anrikat för dessa speciella sialinsyror i tidningen och kommer nu att arbeta med kollegor vid Heinrich-Heine University i Düsseldorf för att testa om deras blyföreningar är bättre än IVIg på att skydda det centrala nervsystemet från sjukdomar. "Det finns en enorm potential för det här arbetet." Fortsatt professor Pleas:"Det faktum att vi har hittat ett sätt att berika sialyerade produkter för mänskligt bruk betyder att dessa föreningar, som kan produceras till en bråkdel av kostnaden för nuvarande behandling, skulle kunna ge lättnad till miljontals människor globalt."