Nordvästra medicinforskning i tidig fas har visat på en potentiell ny terapeutisk strategi för behandling av dödliga glioblastom hjärntumörer.

Strategin innebär att man använder lipidpolymerbaserade nanopartiklar för att leverera molekyler till tumörerna, där molekylerna stänger av viktiga cancerfaktorer som kallas hjärntumörinitierande celler (BTIC).

"BTIC är maligna hjärntumörpopulationer som ligger till grund för terapiresistensen, återfall och ostoppbar invasion som vanligtvis möter glioblastompatienter efter standardbehandlingsregimen för kirurgisk resektion, strålning och kemoterapi, " förklarade studiens första författare, Dr. Dou Yu, forskarassistent i neurologisk kirurgi vid Northwestern University Feinberg School of Medicine.

Resultaten publicerades i tidskriften Proceedings of the National Academy of Sciences .

Genom att använda musmodeller av hjärntumörer implanterade med BTICs härrörande från mänskliga patienter, forskarna injicerade nanopartiklar innehållande små störande RNA (siRNA) – korta sekvenser av RNA-molekyler som minskar uttrycket av specifika cancerfrämjande proteiner – direkt in i tumören. I den nya studien, strategin stoppade tumörtillväxt och förlängde överlevnaden när behandlingen administrerades kontinuerligt genom en implanterad läkemedelsinfusionspump.

"Detta stora framsteg, även om det fortfarande är på ett konceptuellt stadium, understryker en ny riktning i jakten på ett botemedel mot ett av de mest förödande medicinska tillstånd som mänskligheten känner, sa Yu, som samarbetade i forskningen med huvudforskaren Dr. Maciej Lesniak, Michael J. Marchese Professor i neurokirurgi och ordförande för neurologisk kirurgi.

Glioblastom är särskilt svårt att behandla eftersom dess genetiska sammansättning varierar från patient till patient. Detta nya terapeutiska tillvägagångssätt skulle göra det möjligt att leverera siRNA för att rikta in sig på flera cancerframkallande genprodukter samtidigt i en viss patients tumör.

I den här studien, forskarna testade siRNA som riktar sig mot fyra transkriptionsfaktorer som är mycket uttryckta i många glioblastomvävnader - men inte alla. Behandlingen fungerade mot klasser av glioblastom BTICs med höga nivåer av dessa transkriptionsfaktorer, medan andra klasser av cancern inte svarade.

"Detta målar upp en bild för personliga glioblastomterapiregimer baserade på tumörprofilering, "Sade Yu. "Anpassad nanomedicin kan rikta in sig på de unika genetiska signaturerna hos vilken specifik patient som helst och potentiellt leda till större terapeutiska fördelar."

Strategin kan också gälla andra medicinska tillstånd relaterade till det centrala nervsystemet - inte bara hjärntumörer.

"Degenerativa neurologiska sjukdomar eller till och med psykiatriska tillstånd kan potentiellt vara de terapeutiska kandidaterna för denna multiplexerade leveransplattform, " sa Yu.

Innan forskare kan översätta denna proof-of-concept-forskning till människor, de kommer att behöva fortsätta att förfina nanomedicinplattformen och utvärdera dess långsiktiga säkerhet. Fortfarande, resultaten från denna nya forskning ger insikter för vidare undersökning.

"Nanomedicin ger en unik möjlighet att föra fram en terapeutisk strategi för en sjukdom utan botemedel. Genom att effektivt rikta hjärntumörinitierande stamceller som är ansvariga för cancerrecidiv, detta tillvägagångssätt öppnar för nya translationella metoder för malign hjärncancer, " sammanfattade Lesniak.