Den icke-virala, bioinspirerad genleveransmetod utvecklad av forskare vid RMIT University har visat sig effektiv i laboratorietester och är säkrare än vanliga virala metoder.

Allmänt betraktad som nästa frontlinje för cancerforskning, genterapi innebär att man introducerar nya gener i en patients celler för att ersätta de som saknas eller inte fungerar som orsakar sjukdom.

Eftersom celler inte är designade för att naturligt ta upp gener eller något främmande DNA-material, den största utmaningen för genterapi är att få in de terapeutiska generna i cellerna.

Forskning har fokuserat på att använda virala leveranssystem för att penetrera cellerna, dock har riskerna förknippade med att införa ett virus i kroppen bromsat framstegen från labb till klinik och endast tre virusbaserade terapier har någonsin godkänts av FDA.

Trots att det är säkrare och relativt billigt, icke-virala metoder har varit i fokus för mindre än 0,25 % av forskningen inom genterapi på grund av varierande resultat.

Ledande forskare Dr. Ravi Shukla sa att att ta itu med luckan i lämpliga icke-virala metoder skulle vara ett nyckelsteg i att ta genterapier ut från labbet och in i kliniker.

"En effektiv icke-viral metod skulle vara säkrare för patienter och avsevärt kunna minska tiden och kostnaderna för att få ut nya behandlingar på marknaden, " han sa.

"Vi har nu framgångsrikt testat ett icke-viralt alternativ som kan göra det möjligt för oss att kringgå riskerna med virala metoder och hjälpa till att frigöra genterapins fulla potential."

Shukla och hans team utvecklade den nya icke-virala metoden med hjälp av Metal Organic Frameworks (MOFs), otroligt mångsidiga och superporösa nanomaterial som kan användas för att lagra, separat, frigör eller skyddar nästan vilken biomolekyl som helst.

Forskningen stöds av Commonwealth Scientific and Industrial Research Organization (CSIRO) som utvecklade en teknik för att tillverka kvantiteter av MOF i industriell skala.

Används främst för industriella eller kemiska ändamål, de biologiska tillämpningarna av MOF vinner allt mer mark och dessa senaste fynd visar att de har utmärkt potential inom icke-viral genterapi.

Forskare använde en MOF-subtyp som är känd för sina biokompatibla och biologiskt nedbrytbara egenskaper för att föra in DNA i en cell.

Den MOF-baserade leveransmetoden visade sig vara effektiv i prostatacancerceller och öppnar dörren till behandling av lung- och bröstcancer samt andra genetiska sjukdomar.

Ph.D. forskaren Arpita Poddar, som arbetade med Shukla på upptäckten, sade att resultaten var det första steget mot att öppna en forskningslinje som hittills har försummats.

"Nu när vi har ett proof of concept, vi kan undersöka andra tillämpningar inklusive inom transgenomik, implantat och till och med skördförbättringar, " Hon sa.

Pappret, "Inkapsling, Visualisering och uttryck av gener med biomimetiskt mineraliserat Zeolitic Imidazolate Framework-8 (ZIF-8), " publiceras i Små .