Det finns stor potential inom genterapi för att behandla vissa typer av cancer och genetiska defekter, immunologiska sjukdomar, sår och infektioner. Terapierna fungerar genom att generera till patientens celler, som sedan producerar terapeutiska proteiner för att behandla sjukdomen.

När man bestämmer leveransmetoden för dessa gener, det finns fördelar med att välja en lokal, snarare än systemisk leverans av det genetiska materialet. Med systemisk leverans, det finns risk för att oönskad vävnad ansamlas eller att det genetiska materialet blir instabilt. Det är också fördelaktigt att rikta in sig på huden som en plats för lokal leverans, eftersom den är lättillgänglig och innehåller vätska och lymfkärl, samt immunceller på vilka det genetiska materialet kan verka för att initiera behandling.

Trots dessa fördelar, det är fortfarande svårt att leverera gener i huden. En idealisk genleveransstrategi måste kunna leverera det genetiska materialet utan att producera inflammation eller toxicitet i kroppen och bör kunna penetrera hudlagret effektivt.

Ett samarbetsteam, som inkluderar en grupp från Terasaki Institute for Biomedical Innovation, har nyligen publicerat ett tillvägagångssätt baserat på mikronålar som möter dessa utmaningar. Dessa mikronålar är gjorda av ett biokompatibelt material blandat med nanopartiklar som innehåller terapeutiska gener. Denna blandning kan formas till en mikronålsplåster för applicering på huden. Mikronålarna är biologiskt nedbrytbara, så när de väl har penetrerat huden, de kommer att frigöra nanopartiklarna vid nålnedbrytning. Dessutom, tidpunkten och hållbarheten för detta utsläpp kan kontrolleras genom justeringar i biomaterialberedningen.

Teamet genomförde omfattande tester för att optimera frisättningen och prestandan för de geninnehållande nanopartiklarna, och de validerade också genernas effektivitet. "Detta biologiskt nedbrytbara mikronålsplåster med genlevererande nanopartiklar är en effektiv och minimalt invasiv vehikel för lokal terapeutisk genleverans, " sa Terasaki Institute Fellow Wujin Sun, Ph.D., vem som är författare till publikationen. "Denna plattform kan användas för tillämpningar som vaccinationer, proteintillskott eller genredigering."

Utvecklingen av dessa mikronålar illustrerar potentialen för liknande genleveranssystem som kan anpassas enligt de terapeutiska generna som väljs. Denna nya teknik kan ge ett mer effektivt sätt att behandla hud och andra cancerformer, hudrelaterade kosmetiska behov eller sjukdomar som psoriasis och muskeldystrofi. Det kan till och med användas som en metod för vaccintillförsel mot sådana sjukdomar som hud- eller bröstcancer, influensa eller covid-19.

"Förmågan att möjliggöra lokal terapeutisk genleverans med detta mikronålsystem är en anmärkningsvärd prestation, " sa Terasaki Institutes direktör och vd Ali Khademhosseini, Ph.D., som är ledande författare av tidningen. "Det öppnar möjligheterna för en mängd olika kliniska tillämpningar och samverkar med ett antal plattformar på Terasaki Institute, som syftar till att utnyttja vår förmåga att hitta personliga lösningar för patienter.