Adeno-associerat virus, eller AAV, är ett litet, enkelsträngat DNA-virus som har blivit ett populärt verktyg för genterapi på grund av dess låga patogenicitet och förmåga att effektivt leverera gener till en mängd olika celltyper. En av fördelarna med AAV är dess förmåga att rikta in sig på specifika vävnader eller celltyper genom att modifiera den virala kapsiden, som är proteinskalet som omsluter det virala genomet.

Forskare har funnit att genom att konstruera AAV-kapsider kan de selektivt rikta in sig på vissa celltyper, inklusive de i ögat. Detta har gjort AAV till en lovande kandidat för genterapiapplikationer inom oftalmologi.

En av anledningarna till att AAV är väl lämpad för ögongenterapi är dess förmåga att infektera icke-delande celler. Många celler i ögat, inklusive retinala celler, delar sig inte aktivt, vilket gör det utmanande att leverera gener med traditionella metoder. AAV kan emellertid effektivt transducera dessa icke-delande celler, vilket möjliggör förlängt uttryck av terapeutiska gener.

Dessutom har AAV en låg risk för insertionsmutagenes, vilket innebär att det är mindre sannolikt att orsaka skadliga genetiska förändringar när det integreras i värdcellens genom. Denna säkerhetsprofil gör AAV till ett attraktivt val för genterapi i ögat, där precision och minimala biverkningar är avgörande.

Forskare har undersökt användningen av AAV för behandling av olika ögonsjukdomar, inklusive ärftliga retinala störningar, åldersrelaterad makuladegeneration och hornhinnedystrofier. Kliniska prövningar med användning av AAV-baserade genterapier har visat lovande resultat, som visar potentialen hos detta tillvägagångssätt för att återställa synen och förbättra livskvaliteten för patienter med ögonsjukdomar.

Sammantaget gör AAVs förmåga att rikta in sig på specifika ögonvävnader och dess låga risk för negativa effekter det till ett värdefullt verktyg för genterapi inom oftalmologi, vilket ger nytt hopp för behandling av tidigare obehandlade ögonsjukdomar.