När 2018 går mot sitt slut, läkemedelsindustrin firar ett blomstrande år av nya investeringar och terapeutiska genombrott. Dessa framgångar drevs av spjutspetsvetenskap och framsteg i att äntligen översätta långvarig teknik till verkliga produkter, enligt en omslagsartikel i Kemi &ingenjörsnyheter (C&EN), veckotidningen American Chemical Society.

Bioteknikindustrin gynnades av en våg av investeringar under 2018 från riskkapitalföretag, skriver seniorkorrespondent Lisa M. Jarvis. Dessutom, biotech börsintroduktioner slog ett nytt rekord. Den lovande utvecklingen under året inkluderar godkännandet av det första RNA-interferensläkemedlet, framsteg för genredigeringsverktyget CRISPR och den första skörden av cannabisbaserad terapi.

I Augusti, U.S. Food and Drug Administration (FDA) godkände Alnylam Pharmaceuticals Onpattro, det första RNA-interferensläkemedlet som nådde marknaden. Under utveckling i 16 år, Onpattro behandlar en sällsynt genetisk sjukdom som kallas ärftlig transtyretinmedierad amyloidos. Intresse för andra RNA-terapier, såsom antisensoligonukleotider och mRNA-vacciner, blomstrar också. Under tiden, även om CRISPR nyligen har drabbats av motgångar relaterade till möjliga säkerhetsproblem, företag går vidare med kliniska prövningar planerade under 2019 för sicklecellssjukdom, en sällsynt genetisk form av blindhet och leversjukdomar. 2018 bevittnade också det första FDA-godkännandet av ett cannabisbaserat läkemedel:Epidiolex, tillverkad av GW Pharmaceuticals, behandlar sällsynta anfallssjukdomar hos barn och unga vuxna. Andra företag följer efter med kliniska utvecklingsprogram riktade mot cannabinoidreceptorer.