Genredigering har fängslat forskare och medicinska leverantörer med lockande visioner om att utplåna försvagande ärftliga sjukdomar. Kan tillstånd som Huntingtons sjukdom, till exempel, botas genom att använda ett verktyg som fungerar som en "molekylär sax" för att ta bort och ersätta sjukdomsframkallande DNA? Eller, skulle genredigering fresta vissa att konstruera designerbebisar med gener kodade för överlägsen intelligens, skönhet eller atletiska förmågor?

Genredigeringstekniken går snabbt framåt, sätta verktyg i framkant av medicinsk forskning. Ett av de mest kända genredigeringsverktygen är CRISPR-Cas9, som står för clustered regularly interspaced short palindromic repeats och CRISPR-associerat protein. CRISPR-Cas9 har potential att göra genredigering snabbare, billigare och mer exakt, vilket skulle kunna påskynda grundforskningsstudier och rön.

Även om Mayo Clinic inte använder genredigering som en del av någon behandling, den studerar konsekvenserna. Megan Allyse, Ph.D., en bioetiker som arbetar med bioetikprogrammet vid Mayo Clinic Center for Individualized Medicine och avdelningen för obstetrik och gynekologi, varnar för att, tillsammans med förbättringar i förståelsen av genomet, genredigering utgör också etiska problem.

"Det är viktigt att ha offentliga samtal för att förstå begränsningarna för den här nya tekniken. Vilka är bästa praxis (för genredigering)? Vilka är konsekvenserna? Vilka är missbruken av teknik som denna? Hur kan vi utnyttja den för att gynna patienter? Hur Förhindrar vi att skada befolkningen eller öka hälsoskillnaderna eller biverkningar som inte är acceptabla?" sa Allyse.

Allyse delar fyra nyckelfaktorer till varför genredigering fortfarande är år borta från medicinsk praxis:

-Det är mycket vi inte förstår än.

"CRISPR-Cas9 är ett verktyg som fungerar mycket bra, "Allyse sa. "Problemet ligger hos oss och hur vi använder verktyget. Teknik kan användas på många sätt:Det kan vara skadligt eller fördelaktigt. Vi vet så lite om det mänskliga genomet och hur det fungerar. Hur kan du redigera det du inte vet?"

En oro är att genredigering inte kommer att fungera som vi vill. Allyse pekar på en studie som fann att embryon avvisade försök att ersätta en sekvens av genetisk kod som kodade för sjukdom med friskt DNA. Istället, embryona återgick till ärvt DNA från föräldrarnas genom för att ersätta det som togs bort.

Ett annat problem är att redigering av en del av en gen kan leda till skada eller oönskade biverkningar i en annan del av den genen.

"Till exempel, några av generna som har associerats med intelligens har också associerats med psykopati, "Allyse sa. "Vill vi ändra genetisk intelligens bara för att riskera att skapa psykotiska problem i en annan del av genomet? Är det värt risken?"

-Befintlig teknik kan åstadkomma samma sak.

Forskare studerar om genredigering kan användas för att ta bort defekter i embryon för att förhindra genetiskt ärftliga sjukdomar. Redigeringar av könslinjedelen (ärvd) av genomet skulle då påverka alla framtida ättlingar till det embryot.

Dock, Allyse påpekar att vi inte behöver vända oss till genredigering för att uppnå det målet. Föräldrar kan ha bärarscreening för att ta reda på om de har en sjukdomsframkallande variant som kan överföras till barn. Och, in vitro DNA-tester kan identifiera embryon med kända genetiska tillstånd. Föräldrar har möjlighet att använda provrörsbefruktning för att implantera endast friska embryon.

"För det mesta, vi har redan teknologin för att göra det genredigering vill åstadkomma, "Allyse sa. "Vi har en bevisad meritlista med befintlig teknik. Varför skulle vi behöva vända oss till osäkerheten kring genredigering för att göra samma sak?"

-Genetik är bara en faktor att ta hänsyn till.

Forskning har visat att miljö, personliga vanor och hur någon är uppfostrad tenderar att spela en större roll än genetik för allmän hälsa och sjukdom.

"Människor tenderar att överskatta att genetik är det viktigaste, slutgiltigt svar på allt, " sa Allyse. "Med undantag för vissa, klart genetiska tillstånd, forskning har visat att tillgång till utbildning, näring och immuniseringar kan ha en större inverkan på ett barns hälsa och förmågor än genetik."

- Läkarpraktiken är inte redo för det.

Allyse sa att den närmaste kliniska tillämpningen av genredigering kan vara dess användning i genterapi. Genterapi används för att ersätta genetiska brister, som när kroppens enzymer eller aminosyror inte fungerar som de ska. Genredigering kan göra genterapi effektivare genom att påskynda forskningen och leverera ersättningsterapi till mer exakta platser i genomet.

Trots att, Allyse förutspår att genredigering fortfarande är många år från att bli en del av den vanliga medicinska praktiken, om det överhuvudtaget kommer dit."

Vi har helt enkelt inte kunskapen om hur det kommer att påverka vår allmänna hälsa.

Vi har inte mekanismerna för att förstå. Medicinsk praxis och samhället är ännu inte redo för genredigering att bli en del av rutinmässig klinisk vård, " säger Dr. Allyse.

Förutom genredigering, forskare och läkare-forskare vid Mayo Clinic Center for Individualized Medicine fortsätter att söka sätt att tillämpa den senaste genomiska, molekylär och klinisk vetenskap till personlig vård för varje individ, så att patienter får exakt den vård de behöver – när de behöver det – och för att tillgodose patientens otillfredsställda behov.

©2017 Mayo Foundation for Medical Education and Research
Distribueras av Tribune Content Agency, LLC.