I celler, ribosomer översätter budbärar-RNA (mRNA) till proteiner. Och inom det begynnande området för mRNA-terapi, forskare och investerare hoppas kunna översätta mRNA-läkemedel från labbet till medicinskåpet. Tills nu, mRNA-företaget Moderna Therapeutics har varit förtegen om sin teknologi, men nu öppnar företaget upp om sina framsteg och utmaningar, rapporterar en artikel i Kemi &ingenjörsnyheter ( C&EN ), veckotidningen American Chemical Society.

Under de senaste fem åren, Moderna har spenderat imponerande 450 miljoner dollar på forskning om mRNA-läkemedel och planerar att spendera ytterligare 500 miljoner dollar under de kommande fem åren, skriver assisterande redaktör Ryan Cross. Moderna och flera andra välfinansierade bioteknikföretag bygger på en till synes enkel princip:introducera specialdesignat mRNA till vissa celler i kroppen, och ribosomer kommer att bli miniatyrläkemedelsfabriker som tar fram terapeutiska proteiner för att behandla nästan alla sjukdomar. Dock, fältet har mött många hinder, som att undvika immunreaktioner, rikta in sig på specifika celler, skjuta mRNA säkert inuti och göra tillräckligt med protein för att ha effekt.

Moderna och andra företag tar sig an dessa utmaningar genom att optimera mRNA-sekvenserna och utveckla läkemedelsleveransmekanismer. Till exempel, Moderna forskare har gjort lipidnanopartiklar som levererar en speciell sekvens av mRNA som orsakar cancerceller, men inte normala celler, att självförgöra. Trots löftet om mRNA-läkemedel, skeptiker är snabba med att påpeka att Moderna bara har publicerat mänskliga data från en studie, ett tidigt stadium av försök med ett mRNA-influensavaccin. Företag måste fortfarande bevisa att mRNA-läkemedel fungerar på människor utan biverkningar eller komplikationer, de säger.