Tjugo år sedan, forskare och investerare var snurriga över löftet om genterapi för att bota en mängd dödliga sjukdomar. Men den tragiska döden av en ung man från en experimentell behandling 1999 avslutade nästan en vetenskapsmans karriär och hela fältet. Nu, enligt en artikel i Kemi &ingenjörsnyheter ( C&EN ), veckotidningen för American Chemical Society, både forskaren och genterapin upplever en återupplivning.

Begreppsmässigt, genterapi är enkel:eftersom många sjukdomar orsakas av defekta gener, tillhandahållande av friska kopior av dessa gener borde ge ett botemedel. Dock, utmaningen ligger i att leverera de terapeutiska generna till lämpliga celler i kroppen. På 1990 -talet, många forskare, inklusive James Wilson vid University of Pennsylvania, studerade urholkade adenovirus för att paketera de botande generna och få in dem i cellerna. Wilson ledde en klinisk studie som undersökte användningen av adenovirus genterapi för att bota en sällsynt leversjukdom. Fyra dagar efter att ha fått en stor dos av genterapin, en av patienterna som deltog i försöket, 18-åriga Jesse Gelsinger, dog av en immunreaktion mot viruset. Gelsingers död, och utredningarna och rättegången som följde, försämrade Wilsons rykte och fältet som helhet, Den assisterande redaktören Ryan Cross skriver.

Trots, eller kanske på grund av denna tragedi, Wilsons förminskade och skambelagda laboratorium arbetade med att lösa in genterapi, med ett nytt fokus på att hitta säkrare virus. Tillsammans med en handfull andra forskare, Wilson började studera en annan typ av genleveransvehikel:adenoassocierade virus (AAV), som verkade mindre sannolikt att utlösa dödliga immunreaktioner än adenovirus, men var inte särskilt bra på att leverera gener. Så småningom, Wilson och hans medarbetare upptäckte en ny familj av AAV som var mycket bättre på att få in terapeutiskt DNA inuti celler. I dag, nästan 100 läkemedelsutvecklingsprogram på 42 företag använder AAV från denna familj, och 2019, U.S. Food and Drug Administration godkände en genterapi som använder virus för att behandla en dödlig neurologisk sjukdom hos spädbarn. Medan vissa människor fortfarande skyller Wilson för att genterapin nästan försvann för två decennier sedan, andra krediterar honom för att fältet har återuppstått, Korsa noter.