Katie Whitehead, biträdande professor i kemiteknik vid Carnegie Mellon University, mottog nyligen Young Faculty Award (YFA) från Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA). YFA är en prestigefylld utmärkelse för juniorfakulteten som är utformad för att "identifiera och engagera stigande forskningsstjärnor, " enligt DARPA.

Som YFA-pristagare, Whitehead kommer att få en tvåårig $500, 000 anslag för att stödja hennes labbs forskningssträvan att skapa läkemedelsleveranssystem för nästa generations genterapi. Målet med projektet är att utveckla nanopartikelmaterial som exakt kan leverera messenger -RNA (mRNA) till målceller i kroppen under en viss tid. Hennes labb kommer att fokusera på att se till att dessa leveranssystem inte bara är effektiva, men också säkert.

Ett spirande nytt forskningsfält, mRNA-leverans har potential att vara en störande behandling inom det medicinska området. Att leverera mRNA till specifika celler i kroppen skulle ge läkare ett målinriktat sätt att behandla genetiska störningar som orsakas av saknade eller missbildade proteiner. Till exempel, Whitehead förklarar att tekniken kan användas för att behandla hemofili genom att leverera mRNA till levern.

"En av de största utmaningarna med att använda mRNA för genterapi är att korrekt leverera det till cytoplasman i en cell, "förklarar Whitehead." Mitt laboratorium är väl positionerat för att hantera denna utmaning på grund av vår erfarenhet av att använda nanopartiklar för riktad leverans av andra nukleinsyramediciner. "

Detta forskningsprojekt kommer att utforska grundläggande frågor om hur ett läkemedelstillförselsystem får mRNA att lokaliseras inuti kroppen. Whitehead och hennes labb kommer att använda kemimetoder med hög genomströmning för att utveckla nanopartikelleveranssystemen – med andra ord, hennes grupp kommer att syntetisera och testa hundratals distinkta nanopartiklar för att identifiera rätt kemi som kan användas för att leverera mRNA utan att orsaka toxicitet.

"Det är spännande att arbeta inom ett understuderat område som mRNA-leverans. Möjligheterna för upptäckt och avancemang inom området är vidöppna, " förklarar Whitehead. "Genom vår grundläggande strategi, vi förväntar oss att ha en betydande inverkan på genterapiområdet genom att förbättra förståelsen för denna klass av teknologi."