Att leverera en effektiv terapeutisk nyttolast till specifika målceller med få negativa effekter anses av många vara den medicinska forskningens heliga graal. En ny studie från Tel Aviv University utforskar ett biologiskt tillvägagångssätt för att styra nanobärare laddade med protein "game changers" till specifika celler. Den banbrytande metoden kan visa sig användbar för att behandla otaliga maligniteter, inflammatoriska sjukdomar och sällsynta genetiska störningar.

Prof. Dan Peer, föreståndare för Laboratoriet för precisionsnanomedicin vid Institutionen för molekylär cellbiologi vid TAU:s livsvetenskapliga fakultet, ledde forskningen för den nya studien, som genomfördes av TAU-studenten Nuphar Veiga och labbkollegorna Meir Goldsmith, Yasmin Granot, Daniel Rosenblum, Niels Dammes, Ranit Kedmi och Srinivas Ramishetti. Forskningen publicerades i Naturkommunikation .

Under de senaste åren, lipidbärare som inkapslar budbärar-RNA (mRNA) har visat sig vara extremt användbara för att förändra proteinuttrycket för en mängd sjukdomar. Men att rikta denna information till specifika celler har förblivit en stor utmaning.

"I vår nya forskning, vi använde mRNA-laddade bärare – nanovehicles som bär en uppsättning genetiska instruktioner via en biologisk plattform som kallas ASSET – för att rikta in sig på de genetiska instruktionerna för ett antiinflammatoriskt protein i immunceller, " säger Prof. Peer. "Vi kunde påvisa att selektivt antiinflammatoriskt protein i målcellerna resulterade i minskade symtom och sjukdomens svårighetsgrad i kolit.

"Denna forskning är revolutionerande. Den banar väg för introduktionen av ett mRNA som kan koda för vilket protein som helst som saknar celler, med direkta tillämpningar för genetiska, inflammatoriska och autoimmuna sjukdomar - för att inte tala om cancer, där vissa gener överuttrycker sig själva."

ASSET (Anchored Secondary scFv Enabling Targeting) använder en biologisk metod för att styra nanobärare in i specifika celler för att främja genmanipulation.

"Denna studie öppnar nya vägar för cellspecifik leverans av mRNA-molekyler och kan i slutändan introducera det specifika antiinflammatoriska (interleukin 10) mRNA som en ny terapeutisk modalitet för inflammatoriska tarmsjukdomar, säger Ms Veiga.

"Riktad mRNA-baserad proteinproduktion har både terapeutiska och forskningsapplikationer, avslutar hon. vi avser att använda riktad mRNA-leverans för undersökning av nya terapeutiska medel som behandlar inflammationssjukdomar, cancer och sällsynta genetiska sjukdomar."