Ett team av kinesiska forskare använde en så kallad "basredigerare" för att korrigera en, muterad "bokstav" bland cirka tre miljarder i kodningen av det mänskliga genomet
Kinesiska forskare använde en anpassad version av en kontroversiell genredigeringsteknik för att korrigera en sjukdomsorsakande mutation i mänskliga embryon, en medicinsk först försiktigt hyllad av andra experter torsdag.
Teamet använde en så kallad "basredigerare" - en anpassning av CRISPR-Cas9 DNA-klippverktyget - för att korrigera en singel, muterad "bokstav" bland cirka tre miljarder i den invecklade kodningen av det mänskliga genomet.
Den riktade mutationen kan göra att människor föds med beta-thalassemi, en potentiellt dödlig genetisk blodsjukdom.
"Denna studie visade möjligheten att bota genetiska sjukdomar i mänskliga... embryon genom basredigeringssystem, " skrev teamet i specialisttidningen Protein &Cell .
Tidskriften väckte kontrovers när den publicerade en artikel 2015 där samma författare rapporterade om experiment med CRISPR-Cas9 för att modifiera talassemigenen.
Den uppsatsen ledde till krav på ett stopp för experiment som involverade genetisk redigering av mänskliga embryon.
Många fruktar att sådan teknik kan leda till så kallade "designerbabies" med önskade egenskaper som intelligens inbyggd i deras gener.
För den nya studien, Puping Liang från Sun Yat-sen University i Kina, och ett team använde en teknik baserad på CRISPR-Cas9, vilket gör det möjligt för forskare att ta bort och ersätta en felaktig DNA-sträng med precision.
Istället för att använda Cas9-proteinet som "sax" för att eliminera den muterade "bokstaven", de använde ett enzym för att ändra det.
Kan det förbättras?
DNA är instruktionshäftet för celler att skapa och upprätthålla liv.
Det liknar en dragkedja-liknande spiral—tänderna på varje sträng är "baspar" av kodande "bokstäver" som kemiskt matchar varandra.
Mutationen som det kinesiska teamet riktar sig till kan göra att människor föds med beta-thalassemi, en potentiellt dödlig genetisk blodsjukdom
Adenin slår sig ihop med tymin för att skapa AT-basparet, medan cytosin parar sig med guanin för C-G-paret.
Thalassemi kan orsakas av en "A"-basbokstav omvandlad till ett "G" på en specifik plats i genen.
För den senaste studien, teamet försökte kemiskt förändra "C"-partnern till mutanten "G", till ett "T".
Detta skulle göra att det felande "G" automatiskt konverteras till ett "A", expert Robin Lovell-Badge från Francis Crick Institute, som inte var involverad i studien, förklaras via Science Media Centre.
Metoden eliminerade behovet av att skära DNA, och laget var framgångsrika ungefär en av fem gånger.
De arbetade med klonade embryon som hölls vid liv i bara några dagar för laboratorieförsök
Observatörer sa att tekniken verkade vara en förbättring jämfört med standard CRISPR-Cas9.
"Denna kraftfulla studie kastar nytt ljus över exakt genkorrigering för enstaka genstörningar, " kommenterade Helen Claire O'Neill från University College London.
"Det återstår att se om effektiviteten... kan förbättras."
För Darren Griffin, en genetikprofessor vid University of Kent, tidningen visade att "de etiska konsekvenserna av genmanipulation i embryon behöver en grundlig undersökning där säkerheten är av största vikt."
USA-baserade forskare rapporterade i augusti att de använde CRISPR-Cas9 för att reparera en sjukdomsorsakande mutation i DNA från mänskliga embryon i tidiga skeden.
Förra veckan, Brittiska forskare sa att de hade använt CRISPR-Cas9 för att avslöja rollen som en nyckelgen i den tidiga utvecklingen av mänskliga embryon.
© 2017 AFP
