Forskare förändrar en kraftfull genredigeringsteknik i hopp om att en dag kunna bekämpa sjukdomar utan att göra permanenta förändringar i människors DNA.

Tricket:Redigera RNA istället, budbäraren som bär en gens instruktioner.

"Om du redigerar RNA, du kan ha en reversibel terapi, "viktigt vid biverkningar, sa Feng Zhang från Broad Institute of MIT och Harvard, en pionjär inom genredigering vars team rapporterade om den nya twisten på onsdagen i tidskriften Vetenskap .

En genomredigeringsteknik som kallas CRISPR har revolutionerat den vetenskapliga forskningen. Det är ett biologiskt verktyg för att klippa och klistra som låter forskare upptäcka en gendefekt inuti levande celler och använda molekylära "saxar" för att klippa den fläcken, antingen radera, reparera eller ersätta den påverkade genen.

Forskare använder CRISPR för att försöka förbättra grödor, utveckla malariaresistenta myggor, odla transplanterbara organ inuti djur, och utveckla behandlingar som en dag kan hjälpa genetiska sjukdomar som sicklecell eller muskeldystrofi.

Det finns utmaningar för medicinsk användning. Eftersom en förändring av DNA är permanent, att av misstag skära på fel plats kan leda till bestående biverkningar.

Och DNA -reparation är svårare att uppnå i vissa celler, såsom hjärn- och muskelceller, än i andra, såsom blodkroppar – så att inriktning på RNA kan erbjuda ett viktigt alternativ, sa University of California, San Diego, professor Gene Yeo, som inte var inblandad i onsdagens studie. Hans team skapar sin egen RNA-inriktade version av CRISPR.

Sjukdom kan uppstå när en genetisk defekt lämnar celler som gör för lite eller för mycket av ett visst protein, eller inte klarar det alls.

RNA, en kusin till DNA, bär genens instruktioner för att starta proteintillverkningsprocessen. Redigering av RNA:s instruktioner bör resultera i tillfälliga korrigeringar av onormal proteinproduktion, Zhang förklarade. Eftersom RNA försämras med tiden, förändringarna skulle teoretiskt sett bara pågå så länge som terapin användes.

För att börja ta reda på hur, forskare återvände till naturen.

CRISPR anpassades för användning i däggdjursceller från ett system som utvecklats i bakterier, och använder som sin molekylsax ett enzym som heter Cas9. Zhangs team undersökte släktingar i Cas-proteinfamiljen och hittade en, Cas13, som kan rikta in sig på RNA istället. Forskarna konstruerade en Cas13-variant så att den fastnar på RNA istället för att skära den. Sedan smälte de ihop ett annat protein för att redigera den platsen, och testade det i labbrätter.

Forskningen är i sina tidigaste stadier, kräver mer arbete innan det ens kunde testas på djur.

Men San Diegos Yeo, som använder en annan Cas-metod för att rikta RNA, berömde det konkurrerande arbetet.

"Det säger oss verkligen att många Cas-proteiner verkligen kan binda RNA, " sa han. "Det smarta att göra är att testa många av dem."

© 2017 The Associated Press. Alla rättigheter förbehållna.