Basilard BioTechs SoloPore -teknik, jämfört med viral leverans. Upphovsman:Basilard Biotech
Vad händer om du kunde bota cancer genom att omarbeta patientceller för att bättre rikta in och förstöra sina egna tumörer? Med tillkomsten av kraftfulla nya cellulära tekniker, det här är inte längre science fiction -grejer.
Under de senaste åren, dessa tekniker har möjliggjort utvecklingen av revolutionerande cellterapier för behandling av cancer, såsom immunterapier för CAR-T-cellcancer för leukemi och lymfom. De har också möjliggjort utveckling av behandlingar för sällsynta genetiska störningar, såsom HSC -genterapier för "Bubble Boy -sjukdom" och beta -talassemi. Forskare världen över arbetar med feberhöjd för att utveckla liknande behandlingar för ett stort antal andra dödliga och försvagande sjukdomar.
Men det finns en fångst:med kostnaden för dessa så kallade "levande droger" från några hundra tusen dollar till nästan $ 2 miljoner dollar, det är oklart om de kommer att vara tillräckligt tillgängliga för alla i nöd.
Nu, i ett vattendelars förskott, ingenjörer vid University of California, Riverside, i samarbete med forskare vid City of Hope National Medical Center, har uppfunnit en enhet som har potential för massproducerande konstruerade celler till lägre kostnad, en tipppunkt för dessa livräddande behandlingar.
I en ny tidning i tidningen Nano bokstäver , ett team av forskare under ledning av Masaru Rao, docent i maskinteknik vid Marlan och Rosemary Bourns College of Engineering, beskriver en ny teknik för mikrofluidisk utrustning som kan hantera ett av de mest kostsamma stegen i tillverkningsprocessen för cellterapi, nämligen genleverans.
Denna teknik, som författarna kallar deterministisk mekanoporation, eller DMP, använder vätskeflöde för att dra varje cell i en stor befolkning till sin egen lilla nål. Flödet reverseras sedan för att frigöra cellerna från nålarna, lämnar en singulär och exakt definierad pore i varje cell som möjliggör genleverans.
"Så enkelt, men elegant nanomekanisk poreringsmetod ger betydande fördelar i förhållande till befintliga genleveransstekniker, "sa Rao." Till exempel, eftersom virusvektorer utgör en stor bråkdel av den totala tillverkningskostnaden för nuvarande cellterapier, deras eliminering genom användning av DMP har potential för avsevärda kostnadsminskningar. "
DMP:s unika poreringsmekanism på en plats är nyckeln, eftersom det minimerar skador på cellen, samtidigt som man producerar en väldefinierad väg för att introducera gener. Detta ger möjlighet att uppnå både hög leveranseffektivitet och mobil livskraft, vilket är svårt att uppnå med andra icke-virala leveransmetoder, såsom elektroporering.
"Faktiskt, i vårt papper visar vi att DMP kan konstruera primära humana T -celler, samma typ av celler som används i CAR-T-behandlingar, med effektivitet som överstiger ett toppmodern elektroporationsverktyg med mer än fyra gånger, "sa Rao.
DMP -tekniken har patenterats av UC Riverside och nyligen licensierats till ett nytt startföretag som Rao har spunnit ur sitt labb, Basilard BioTech. Företaget försöker utveckla tekniken, som den har märkt SoloPore, som en störande ny lösning för att konstruera ex vivo cell- och genterapier för cancer specifikt, liksom genetiska störningar och degenerativa sjukdomar mer allmänt.
Pappret, "Massivt parallellt, Deterministisk mekanism för intracellulär leverans, "publiceras i tidningen, Nano bokstäver .