Lipidnanopartiklar (LNP) :
- Lipidnanopartiklar är allmänt använda tillförselvehiklar för mRNA-terapi.
– De består av en blandning av lipider som bildar en skyddande barriär runt mRNA-molekylen.
- LNP kan modifieras kemiskt för att förbättra deras stabilitet, cirkulationstid och cellupptag.
- mRNA-LNP-komplexet tas upp av celler genom endocytos, där det frisätter mRNA:t i cytoplasman.
Polymernanopartiklar :
- Polymernanopartiklar är en annan klass av leveransvehiklar för mRNA-terapi.
– De är gjorda av biologiskt nedbrytbara polymerer som bildar en matris för att kapsla in och skydda mRNA.
- Polymernanopartiklar kan funktionaliseras för att rikta in sig på specifika celltyper eller vävnader.
- Vid cellulärt upptag bryts polymermatrisen ned och släpper ut mRNA i cytoplasman.
Cellpenetrerande peptider (CPP) :
- CPP är korta peptider som kan underlätta leveransen av mRNA-läkemedel över cellmembran.
- De kan fästas till mRNA:t eller formuleras till leveranssystem för att förbättra cellulärt upptag.
- CPP fungerar genom att interagera med cellmembranet och främja internaliseringen av mRNA.
Virala vektorer :
- Virala vektorer, såsom adenoassocierade virus (AAV) och lentivirus, kan användas för att leverera mRNA-terapi.
- Virala vektorer infekterar effektivt celler och levererar mRNA-nyttolasten till cytoplasman.
- Men virala vektorer har immunogenicitetsproblem och kan kräva noggrann optimering för leverans av mRNA-terapeutiska medel.
Elektroporering :
– Elektroporation är en fysisk metod som använder elektriska pulser för att skapa tillfälliga porer i cellmembranet.
- Detta gör att mRNA-terapi kan komma in i cellerna direkt utan behov av komplicerade leveransbärare.
- Elektroporering används ofta i in vitro-miljöer eller lokaliserade in vivo-applikationer.
Valet av leveransmetod beror på faktorer såsom stabiliteten hos mRNA-läkemedlet, målcellstypen, den önskade administreringsvägen och skalbarheten för kliniska tillämpningar. Pågående forskning och tekniska framsteg syftar till att förbättra leveranseffektiviteten, specificiteten och säkerheten för mRNA-terapi för att möjliggöra deras fulla potential vid behandling av olika sjukdomar.
