Genterapi är en lovande ny medicinsk teknologi som har potential att behandla ett brett spektrum av sjukdomar genom att introducera genetiskt material i celler för att korrigera eller komplettera en genetisk defekt. Effektiviteten av genterapi begränsas dock ofta av kroppens immunsvar, som kan attackera och förstöra de virala vektorer som används för att leverera de terapeutiska generna.

Nu har forskare vid University of California, San Francisco (UCSF) utvecklat en ny beräkningsmodell som kan simulera interaktionerna mellan immunsystemet och genterapivektorer. Denna modell kan användas för att identifiera strategier för att förbättra effektiviteten av genterapi genom att minimera immunsvaret.

Forskarna testade sin modell med hjälp av data från en klinisk prövning av genterapi för en sällsynt genetisk störning som kallas adenosindeaminas (ADA)-brist. ADA-brist är ett livshotande tillstånd där kroppen saknar enzymet ADA, som är nödvändigt för att immunförsvaret ska fungera korrekt.

Forskarna fann att deras modell exakt kunde förutsäga immunsvaret på genterapi i ADA-bristförsöket. De använde också modellen för att identifiera flera strategier som skulle kunna förbättra effektiviteten av genterapi för ADA-brist. Dessa strategier inkluderade att använda en annan typ av viral vektor, att administrera genterapin i en lägre dos och att ge patienter immunsuppressiva läkemedel för att undertrycka immunsvaret.

Forskarna säger att deras modell skulle kunna användas för att förbättra effektiviteten av genterapi för ett brett spektrum av sjukdomar. Genom att simulera interaktionerna mellan immunsystemet och genterapivektorer kan modellen hjälpa forskare att identifiera strategier för att minimera immunsvaret och förbättra chanserna till framgångsrik genterapi.

"Vår modell ger ett kraftfullt verktyg för att förstå och förbättra effektiviteten av genterapi", säger studiens huvudförfattare Dr Alexander Marson, professor i medicin vid UCSF. "Vi tror att den här modellen kan användas för att påskynda utvecklingen av nya genterapier för ett brett spektrum av sjukdomar."

Studien är publicerad i tidskriften _Nature Medicine_.