Om du någonsin har köpt en ny iPhone, du har upplevt bra förpackningar.

Hur locket sakta separeras från lådan. Dragfliken som hjälper dig att ta bort enheten. Även texturen på pappersinläggen spelar roll för Apple. Varje aspekt av iPhone-förpackningar har designats noggrant för en tilltalande estetisk upplevelse.

När det gäller genomredigering, bra förpackningar är ännu viktigare.

I en ny artikel i tidningen Natur , ett team av bioingenjörer här vid University of Washington beskriver en ny typ av förpackningar byggda för att skydda genetiskt material, specifikt RNA. Denna designerförpackning består av proteiner som självmonteras till fotbollsliknande nanostrukturer som kallas kapsider. Dessa små partiklar kapslar in RNA, tillåta den att röra sig runt mösskroppar i timmar utan att försämras – vilket kringgår en av de största utmaningarna för framgångsrik genredigering.

Leverera genetiskt material

Att flytta genetiskt material (DNA eller RNA) genom hela kroppen – eller rikta in det på specifika organ och vävnader – är en viktig utmaning vid redigering av mänskligt genom. Förutom teknik som CRISPR, som fysiskt skär DNA, vissa potentiellt livräddande genterapier kommer att kräva insättning av nya genetiska element för att fungera som mallar för reparation. Men dessa genetiska ritningar står inför farliga förhållanden när de väl kommer in i kroppen.

Eftersom dödliga infektioner ofta startar när oönskat genetiskt material från en patogen kommer in i våra celler, våra kroppar har utvecklat sofistikerade sätt att snabbt upptäcka och riva främmande DNA- och RNA -molekyler. Enkelt uttryckt:Oskyddat genetiskt material fastnar inte särskilt länge. Faktiskt, CRISPR själv utvecklades i bakterier för att utföra just denna sök-och-förstör-funktion innan den antogs av forskare som ett genredigeringsverktyg.

Bioteknologer har känt till detta leveransproblem under en tid. De flesta forskare har vänt sig till vad som kan låta som en överraskande lösning:konstruerade virus.

Virus innehåller sitt eget genetiska material som de sätter in eller injicerar för att infektera en cell. Om virus kan omdesignas för att istället överföra mänskligt specificerat genetiskt material till patienters celler utan att också göra dem sjuka, tanken går, då kanske de skulle kunna fungera som den fysiska förpackningen för nya terapeutiska bitar av DNA eller RNA.

Det mest populära viruset för att leverera molekyler till mänskliga celler för närvarande är det adeno-associerade viruset, eller AAV. Detta virus är inte bara en älskling av laboratorieforskning, Food and Drug Administration är redo att godkänna en banbrytande genterapi som använder den efter att de senaste kliniska prövningarna avslöjat att AAV:er kan hjälpa till att återställa begränsat syn till blinda på ett säkert sätt. Men, experter noterar, detta godartade virus är inte en perfekt lösning på genleveransproblemet.

En virusfri lösning

Att använda ett repurposed virus för att leverera en anpassad genetisk nyttolast är lite som att använda en repurposed box för att leverera en ny iPhone. Det kan fungera, men det kanske inte ger det bästa resultatet. Varorna kan komma skadade eller inte alls, och återanvända virus kan också inflammera immunsystemet. Forskare försöker fortfarande ta reda på hur man justerar dem så att de beter sig på säkra och förutsägbara sätt.

Istället för att börja med ett komplex, svårt att modifiera virus, mina kollegor här på Institute for Protein Design började sitt arbete med en relativt enkel designerproteinkapsid. Detta tomma kärl innehöll ännu inget RNA.

Teamet använde datorstyrd proteindesign och konstgjord laboratorieutveckling för att skapa en lämplig inkapslingsstruktur. De kunde producera en nanostruktur som uppslukar RNA -ritningar med en hastighet som är jämförbar med de bäst konstruerade AAV:erna.

Att börja, de modifierade den inre ytan på en datordesignad kapsid så att RNA kunde fastna på den. Detta fick lite genetiskt material inuti men gav det inte mycket skydd. Genom att mutera denna version av kapsiden i laboratoriet och välja ut de mutanter som har bäst prestanda, de kunde finslipa på nya versioner som packade ännu mer RNA, skyddade den, och kvarstod inuti musblod (en fientlig miljö för främmande RNA och proteiner).

Med andra ord, laget använde sig av en av naturens favoritstrategier:evolution.

"Vi blev förvånade över att det fungerade så bra, för att vara ärlig, "sa Gabe Butterfield, en huvudförfattare till studien. "Evolutionen kunde slå på ett litet antal mutationer som gjorde stora förbättringar av komplexa egenskaper [som att hålla i musblod]."

Mot genterapi

Marc Lajoie, en annan huvudförfattare, är optimistisk om framtiden för dessa designerkapsider, men tycker att de är "ganska långt borta" från användning hos patienter.

"Vi har verkligen mycket arbete framför oss, "sa Lajoie. Men med detta tvåkantiga tillvägagångssätt som kombinerar virusets förmåga att utvecklas med modern bioteknik förmåga att designa syntetiska nanomaterial, de har sina långsiktiga inriktningar på konstruktionsmolekyler som "levererar olika laster [allt från små molekylläkemedel till nukleinsyror till proteiner" i människokroppar.

Med smartphones, väl utformade förpackningar spelar en stödjande estetisk roll. Men om genterapi ska bli en del av medicin under 2000 -talet, innovativa förpackningar kan vara viktiga.

Denna artikel publicerades ursprungligen på The Conversation. Läs originalartikeln.