Duke-forskare har utvecklat ett sätt att använda genredigering för att förebygga och behandla COVID-19 hos möss, vilket de tror är lovande för människor.

De är de första forskarna som visar att CRISPR, ett kraftfullt genredigeringsverktyg, kan användas mot COVID-19. Gruppen, ledd av professorn Qianben Wang vid Duke School of Medicine, publicerade sina resultat i Nature Chemical Biology på tisdag.

Om ytterligare forskning visar att behandlingen är effektiv på människor kan den erbjuda en förebyggande strategi som varar i flera dagar och som tål ständigt föränderliga varianter av coronaviruset.

Så fungerar det

Denna behandling kretsar kring ett enzym som kallas CTSL, som coronavirus behöver för att komma in i mänskliga celler.

Forskare har länge försökt utplåna CTSL för att stoppa coronavirusinfektioner men stött på ett problem:enzymet är också viktigt för många av kroppens normala processer.

Wang och hans team använde två strategier för att ta itu med det problemet.

Först utvecklade de en extremt målinriktad metod för att se till att CRISPR endast riktar sig mot lungceller. Han sa att 94% av nanopartiklarna som injicerades i mössens kroppar nådde lungorna. Hans labb har patentsökt i både USA och Europa för nanopartikelteknologin.

De använde också en genredigeringsstrategi som bara stoppar CTSL-produktionen under ett par dagar till en vecka, vilket lovar att kroppen kan fortsätta att fungera normalt efteråt.

Tillsammans stoppade dessa metoder säkert och effektivt COVID-19 från att komma in i mössceller och stoppade snabbt viruset hos möss som redan var infekterade.

Att förebygga covid-19 med genredigering, en intervention på DNA- och RNA-nivå som har stimulerat innovation inom flera områden, har ett antal fördelar jämfört med de för närvarande tillgängliga vaccinerna.

De tre vaccinerna på marknaden fungerar genom att identifiera virusets spikprotein och samla immunsystemet för att attackera det. Det betyder att om spikeproteinet ändras kan vaccinets effektivitet avta – ett faktum som hälsovårdstjänstemän nu brottas med när nya omicron-subvarianter dyker upp.

Däremot behöver CRISPR-metoden inte hitta coronaviruset för att döda det. Den riktar sig mot tillförseln av ett enzym som alla coronavirus förlitar sig på, vilket gör det motståndskraftigt mot virusets ständiga mutationer.

Eftersom labbets strategi inte heller beror på kroppens immunförsvar kan det finnas ytterligare en fördel om detta fungerar på människor. Det kan vara ett bättre sätt att skydda människor med nedsatt immunförsvar som inte har dragit nytta av vaccin.

Nästa steg

Den här tekniken är fortfarande långt ifrån bevisad att vara effektiv hos människor, aldrig bry dig om att vara tillgänglig för allmänheten.

Det skulle behöva genomgå rigorösa kliniska prövningar på människor innan Food and Drug Administration skulle godkänna det. Wangs labb letar efter investeringar och potentiellt en industripartner för att påskynda den processen.

De fortsätter också att undersöka om behandlingen skulle kunna ges via en aerosol istället för en IV. Wang sa att han föreställer sig människor som bär med sig något som en astmainhalator till stora sportevenemang eller långa flygresor och tar ett bloss före eller strax efter för att minska risken.

"Vi vill att terapin ska komma in i den verkliga världen," sa Wang.