CRISPR-Cas9 fungerar genom att använda en guide-RNA-molekyl för att styra Cas9-proteinet till en specifik plats i genomet. Cas9-proteinet skär sedan DNA:t på denna plats, vilket skapar ett dubbelsträngsbrott. Cellen reparerar sedan avbrottet genom att antingen ta bort befintligt DNA eller infoga nytt DNA.
Denna teknik har redan använts för att framgångsrikt behandla ett antal genetiska sjukdomar i djurmodeller, och kliniska prövningar pågår för närvarande för att testa säkerheten och effekten av CRISPR-Cas9 på människor. Om dessa försök är framgångsrika kan CRISPR-Cas9 bli ett kraftfullt nytt verktyg för att behandla ett brett spektrum av genetiska sjukdomar.
Här är en mer detaljerad förklaring av hur CRISPR-Cas9 fungerar:
1. Guid RNA-molekylen är designad. Det första steget i att använda CRISPR-Cas9 är att designa en guide-RNA-molekyl. Denna molekyl består av två delar:en målsekvens som är komplementär till DNA-sekvensen som du vill klippa, och en ställningssekvens som binder till Cas9-proteinet.
2. Cas9-protein är komplexbundet med guide-RNA. Cas9-proteinet komplexbinds sedan med guide-RNA-molekylen. Detta komplex kan sedan binda till mål-DNA-sekvensen.
3. Cas9-protein skär DNA. När Cas9-proteinet är bundet till mål-DNA-sekvensen skär det DNA:t på denna plats, vilket skapar ett dubbelsträngsbrott.
4. Cellreparationer går sönder. Cellen reparerar sedan avbrottet genom att antingen ta bort det befintliga DNA:t eller infoga nytt DNA.
CRISPR-Cas9 är ett kraftfullt verktyg som har potential att revolutionera behandlingen av genetiska sjukdomar. Det är dock viktigt att notera att denna teknik fortfarande är i ett tidigt utvecklingsstadium och det finns fortfarande ett antal utmaningar som måste övervinnas innan den säkert och effektivt kan användas på människor.
